La Dra. Barbara Bailus, Profesora Asistente de Genética del Keck Graduta Institute (KGI), recibió recientemente una subvención distinguida de Nuevo Investigador por parte de FAST (Fundación para la Terapéutica del Síndrome de Angelman) de U$500,000 durante un período de dos años. Esta subvención apoyará un proyecto de investigación titulado “Dirigir las terapias del síndrome de Angelman al cerebro utilizando nuevos péptidos que penetran en las células”.
Los orígenes de este proyecto se remontan a su investigación de 2013 que la Dra. Bailus realizó como estudiante de doctorado en el laboratorio del Dr. David Segal en UC Davis. En el laboratorio, diseñaron un factor de transcripción artificial, una molécula adaptada con precisión, diseñada para adherirse al ADN y regular la transcripción de manera pre programada, para tratar con éxito el síndrome de Angelman (AS) en un modelo de ratón.
La investigación de la Dra. Bailus en UC Davis se centró en el tratamiento directo de AS mediante la administración de factores de transcripción artificiales purificados al cerebro a través de una inyección periférica, activando la copia silenciosa del gen faltante o no funcional responsable de AS. El péptido permite inyectar la proteína por vía subcutánea, directamente debajo de la piel, o por vía intraperitoneal, en la cavidad corporal abdominal. De esta forma, la proteína terapéutica es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica, entrando en las neuronas del cerebro, activando el gen silenciado de interés, UBE3A.
“Por lo general, en estos escenarios, se debe inyectar la droga directamente en el cerebro o en el líquido que rodea el cerebro”, dijo la Dra. Bailus. “El desafío aquí era encontrar una forma de evitar eso. Agregamos un péptido que lleva la proteína a las células. Es esencialmente un pase de acceso al cerebro, traspasa la barrera hematoencefálica y transporta la proteína a hacia las neuronas del cerebro”.
En el transcurso de la subvención de dos años, la Dra. Bailus planea probar hasta tres nuevos péptidos de penetración celular para llevar los objetivos terapéuticos a las células humanas y al cerebro de ratones con síndrome de Angelman.
“Este es un proyecto muy emocionante que podría cambiar el panorama de la administración de medicamentos para los trastornos neurológicos. Hay muchas empresas y partes interesadas que esperan con ansias los resultados de este estudio”, dijo la Dra. Allyson Berent, directora científica de FAST, “y estamos encantados de que el modelo de enfermedad que se utiliza para probar estas construcciones novedosas sea el síndrome de Angelman .”