Hoja de Ruta hacia una Cura
En FAST, creemos que tuvimos “suerte” con nuestro GEN.
Para empezar, el síndrome de Angelman es monogénico, lo que significa que podemos enfocar nuestros esfuerzos en un solo lugar, y también está marcado por el imprinting, lo que nos ofrece más estrategias para corregir el error. Pero hay una tercera característica del SA que facilita el trabajo para los tratamientos y, eventualmente, una cura: no es un trastorno degenerativo. Se cree que varios enfoques, que ya han sido probados en modelos animales, tienen el potencial de revertir los efectos del trastorno en niños, adolescentes y adultos.
La tarea que tenemos ante nosotros en FAST es desalentadora: ¿Podemos cambiar el destino biológico? ¿Cómo equilibras el impulso hacia el avance científico y tecnológico mientras mantienes a tus seres queridos seguros? ¿Cómo sería corregir un error genético en una persona que ya ha vivido y se ha desarrollado durante años con él?
No conocemos las respuestas a ninguna de estas preguntas, pero estamos comprometidos a descubrirlas.
La única manera de hacer algo nuevo y un poco radical, sin embargo, es hacerlo de manera responsable. Desde aquí, puedes aprender sobre el panorama más amplio del desarrollo de fármacos y cómo estamos operando en él, así como cómo es el campo actual del desarrollo de fármacos para el SA Desarrollo de Fármacos 101
Descarga aqui nuestro Brochure: