FAST anunció la creación de un acelerador de desarrollo de fármacos asociado llamado AS2Bio Inc.

FAST – Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (Fundación para la Terapéutica del Síndrome de Angelman o FAST, por sus siglas en inglés) anunció la creación de un acelerador de desarrollo de fármacos asociado llamado AS2Bio Inc. La empresa se propuso elaborar un ecosistema de desarrollo de fármacos para ofrecer terapias transformadoras a los pacientes con síndrome de Angelman (AS, por sus siglas en inglés).

“El equipo de FAST reunió conocimientos, experiencia y compromiso con los pacientes para crear una plataforma única, preparada para llevar a cabo un cambio transformador de la forma más segura y rápida posible para los pacientes con síndrome de Angelman”, declaró Julien de Bournet, CEO de AS2Bio. “Queremos aprovechar el éxito logrado hasta ahora para impulsar ese futuro”.

Desde su creación, FAST ha tenido la visión de cambiar el modelo tradicional de investigación, y crear una cultura innovadora de desarrollo de fármacos para avanzar en el descubrimiento de terapias para el síndrome de Angelman (AS) y otros trastornos similares. En 2016, como directora científica de FAST, la Dra. Allyson Berent lideró un equipo que diseñó un plan de acción que integraba enfoques terapéuticos convencionales con estrategias nuevas y en desarrollo. A partir de esa visión, FAST empezó a financiar lo que se convertiría en más de 90 becas de investigación traslacional, con lo que se originarían 13 programas terapéuticos distintos, cada uno centrado en mecanismos diferentes para lograr abordar el síndrome de Angelman, un trastorno neurológico monogénico no degenerativo.

Tras una afluencia de fondos para ampliar sus proyectos de descubrimiento de fármacos y su infraestructura clínica, FAST adoptó un enfoque de filantropía de riesgo y fundó la empresa GeneTx Biotherapeutics para promover el avance del primer oligonucleótido antisentido (ASO, por sus siglas en inglés) en etapa de investigación temprana, estudios de productos en fase de investigación clínica y, finalmente, un ensayo clínico de fase 1/2. El equipo de GeneTx pudo presentar una solicitud de fármaco en investigación y entablar una asociación para el programa con Ultragenyx Pharmaceutical en menos de 10 meses desde la declaración de un candidato clínico para el primer ensayo clínico de una terapia modificadora del AS.

En 2022, luego de la publicación de datos clínicos preliminares de un estudio abierto de fase 1/2, Ultragenyx Pharmaceuticals compró GeneTx, lo que respaldó el desarrollo clínico constante del programa y representó un hito decisivo en el avance de posibles terapias para el AS.

Para capitalizar este éxito, FAST y AS2Bio están implementando un enfoque integrado para el desarrollo de fármacos, beneficiándose de la experiencia colectiva, los recursos, los datos y las redes estratégicas para proporcionar un “puente” para las nuevas tecnologías, de modo que se pueda avanzar, de forma rápida y segura, desde la prueba de concepto hasta la primera prueba en seres humanos. Cada programa del AS formará parte de un ecosistema estructurado y de apoyo con el propósito de aprovechar el talento directivo y los recursos disponibles en todas las áreas.

Con la financiación de FAST, se crearon empresas para abordar las modalidades terapéuticas prometedoras para el AS, de modo que no se pierdan de vista las prioridades de estos programas y su posible aplicación en seres humanos, si se considera adecuada desde el punto de vista científico. Entre los programas de desarrollo en investigación que se llevan a cabo en la actualidad, se cuentan la terapia de sustitución génica in vivo con virus adenoasociados (AAV, por sus siglas en inglés), edición génica in vivo a través del sistema CRISPR y terapia de sustitución génica ex vivo con células madre progenitoras hematopoyéticas.

Además, casi todo lo aprendido de estas modalidades terapéuticas trasladables puede aprovecharse para permitir avances que van más allá del AS. De hecho, todo el modelo de la plataforma, desde las propias modalidades científicas hasta la infraestructura organizativa que la sustenta, puede extrapolarse a otros trastornos del neurodesarrollo.

Entre sus empleados se cuentan Julien de Bournet, director general; Allyson Berent, directora de desarrollo; y Jennifer Panagoulias, directora de operaciones.