La Fundación para la Terapia del Síndrome de Angelman (FAST) se enorgullece de anunciar el lanzamiento de dos empresas de biotecnología, MavriX Bio (pronunciado “mavericks”) y CourageAS Bio (pronunciado “courageous”), cada una dedicada a promover terapias potencialmente transformadoras para el síndrome de Angelman (AS). Estas empresas planean desarrollar terapias de reemplazo de genes y edición de genes, respectivamente, bajo la gestión de AS²Bio, el acelerador terapéutico lanzado por FAST.

MavriX Bio promoverá la primera terapia de reemplazo de genes en investigación para AS, entregada por AAV, basándose en la investigación del laboratorio del Dr. Jim Wilson en la Universidad de Pensilvania, ahora Gemma Bio. Este programa, financiado inicialmente por FAST, representa un paso importante hacia la traducción clínica para un trastorno sin tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados.

CourageAS Bio, la segunda empresa recién lanzada, se centrará en avanzar en un programa de edición de genes no virales de investigación para AS. La edición de genes tiene el potencial de apuntar y restaurar la función genética endógena UBE3A, ofreciendo un enfoque innovador para tratar el trastorno.

“Estos lanzamientos marcan otro hito en nuestra misión de acelerar el ecosistema de desarrollo de medicamentos para el síndrome de Angelman”, dijo Alana Newhouse, presidenta de FAST. “Al establecer MavriX Bio y CourageAS Bio, y administrar estos programas a través de AS²Bio, estamos asegurando que los avances científicos más prometedores pasen rápidamente de la investigación a la clínica con el objetivo final de llegar a aquellos que más los necesitan”.

FAST ha sido durante mucho tiempo líder en el financiamiento e impulsación de la investigación traslacional, apoyando tanto la terapia génica como la edición de genes y otras estrategias de modificación de enfermedades para abordar el síndrome de Angelman desde múltiples ángulos. El establecimiento de estas empresas bajo el acelerador AS²Bio refleja una visión estratégica para acelerar el desarrollo terapéutico, fomentando las asociaciones de la industria y el progreso regulatorio para llevar tratamientos potencialmente transformadores a los ensayos clínicos lo más rápido posible.

“Estamos presenciando un momento extraordinario en el desarrollo de medicamentos para el síndrome de Angelman”, dijo Jennifer Panagoulias, directora de operaciones de MavriX Bio. “Con el apoyo de FAST y los cimientos establecidos por la investigación del Dr. Wilson, MavriX Bio, se compromete a entregar el primer ensayo clínico de una terapia de reemplazo génica en investigación para el SA”.

Del mismo modo, CourageAS Bio impulsará la promesa de la edición genética como estrategia terapéutica alternativa. “Creemos que la edición de genes tiene un enorme potencial para crear soluciones precisas y duraderas para el síndrome de Angelman y otros trastornos neurogenéticos”, agregó Jiangbing Zhou, asesor jefe de tecnología de CourageAS Bio. “Estamos muy emocionados de llevar este programa al desarrollo clínico para nuestro programa principal en SA”.

Ambas empresas trabajarán en estrecha colaboración con líderes científicos, agencias reguladoras y la comunidad de Angelman para garantizar una traducción clínica rigurosa y maximizar el potencial de los pacientes.

Para obtener más información sobre AS²Bio y sus programas, incluyendo MavriX Bio y CourageAS Bio, visite https://www.AS²Bio.com/.

Acerca de la Fundación para la Terapia del Síndrome de Angelman (FAST)

FAST es el mayor financiador no gubernamental de la investigación del síndrome de Angelman, dedicado a encontrar una cura a través de avances científicos y desarrollo terapéutico. FAST colabora con investigadores, médicos y líderes de la industria para acelerar el camino desde el descubrimiento hasta el tratamiento.

Acerca de AS²Bio

AS²Bio es un acelerador terapéutico anunciado por FAST en 2024 para apoyar el desarrollo de múltiples estrategias de tratamiento para el síndrome de Angelman. Al fomentar y administrar empresas de biotecnología centradas en la terapia génica, la edición de genes y otros enfoques innovadores, AS²Bio está impulsando la rápida traducción de avances científicos en tratamientos clínicos.

Disclaimer:
Esta traducción ha sido realizada por FAST Latam con el fin de acercar la información a los países de Latinoamérica y a la comunidad hispanohablante, facilitando su acceso y comprensión.