Encoded Therapeutics informa sobre el progreso clínico de la terapia génica ETX101 para el síndrome de Dravet, recapitula los logros corporativos de 2024 y proporciona perspectivas para 2025

• El programa POLARIS, lanzado en 2024 para evaluar ETX101 para el síndrome de SCN1A+ Dravet, está en curso. Espere completar la dosificación y compartir los datos preliminares de seguridad y eficacia en 2H25.
• El candidato clínico de la terapia génica ETX201 para el síndrome de Angelman avanzó a estudios habilitados para IND. Fomentar la seguridad y los datos de compromiso objetivo observados en primates no humanos (NHP).
• Programas de investigación en el avance del dolor y la neurodegeneración, con potencial para candidatos al desarrollo en 2H25.
• Las instalaciones internas de GMP para apoyar a ETX101 y los programas de canalización estarán completamente operativas en el 1Q25.
• Acuerdo de colaboración firmado con Prevail Therapeutics, una subsidiaria de propiedad absoluta de Eli Lilly and Company, para que Lilly Gene Therapy utilice los nuevos elementos regulatorios de Encoded.
• Reducción de la fuerza laboral del 29 % implementada para apoyar las operaciones de la empresa hasta el final del 3Q26 y a través de los hitos clave de ETX101 y el pipeline.

SOUTH SAN FRANCISCO, California–(BUSINESS WIRE)–Encoded Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla medicamentos genéticos para trastornos graves del sistema nervioso central (SNC), anunció hoy el progreso continuo en su programa clínico líder, ETX101, y destacó los logros corporativos que promueven su canal de investigación y desarrollan aún más el pipeline para integrar completamente las capacidades de terapia génica de la Compañía.

“En 2024, lanzamos nuestro programa POLARIS en curso evaluando ETX101 en el síndrome de SCN1A+ Dravet. Con múltiples niveles de dosis administrados, esperamos compartir datos preliminares de eficacia en la segunda mitad del año”, dijo Kartik Ramamoorthi, Ph.D., cofundador y director ejecutivo. “Este rápido progreso, junto con el avance de nuestro programa de síndrome de Angelman, ETX201, y nuestra cartera más amplia de SNC, subraya el potencial de nuestra organización para descubrir y desarrollar terapias innovadoras del SNC. Dado el potencial significativo de nuestra cartera ⚡️, Encoded está centrando los recursos en ETX101 y nuestros programas establecidos donde tenemos la mayor oportunidad de crear valor a corto plazo. Al mismo tiempo, hemos tomado la difícil decisión de reducir el tamaño de nuestra tecnología y las funciones de investigación y desarrollo en etapa inicial. Estoy excepcionalmente agradecido por las contribuciones del equipo y confío en que 2025 será un año transformador para Encoded”.

ETX101 para el síndrome de Dravet, programa POLARIS

• ETX101 es una terapia de regulación génica basada en AAV9 diseñada para regular al máximo la expresión del gen SCN1A en las neuronas inhibidoras y es la primera terapia única potencial para abordar la causa genética subyacente del síndrome de Dravet.
• POLARIS, un programa clínico global en los EE. UU., Reino Unido y Australia que inscribe a bebés y niños (6 meses a 7 años de edad) con síndrome de Dravet SCN1A+ está en curso; ocho pacientes han sido tratados a niveles de dosis múltiples.
• A partir del 12 de febrero, ETX101 ha sido bien tolerado; no se han reportado eventos adversos graves relacionados con el tratamiento a ningún nivel de dosis.
• La finalización de niveles de dosis adicionales y la notificación de los datos preliminares de seguridad y eficacia están previstos para 2H25.
• Encoded se ha alineado con la FDA y el MHRA en el diseño de un ensayo controlado por simulación, tratamiento retrasado y potencialmente confirmatorio.
• ETX101 tiene designaciones de medicamentos Fast Track, Rare Pediatric, and Orphan Drug de la FDA y designación de Orphan de la EMA.

ETX201 para el síndrome de Angelman

• ETX201 es un microARN vectorizado (miARN) basado en AAV9 diseñado para reducir la expresión del transcrito antisentido UBE3A (UBE3A-ATS) y la expresión paterna de UBE3A de insilencia.
• Encoded presentó resultados positivos de un estudio de NHP en la Cumbre de Ciencias Globales de la Fundación para la Terapia del Síndrome de Angelman (FAST) en noviembre. Los datos mostraron que ETX201 era bien tolerado y capaz de una regulación ascendente paterna del UBE3A por toda las regiones cerebrales críticas y relevantes para la enfermedad.
• Siguiendo la orientación de la FDA, se han iniciado estudios de Habilitación de IND para respaldar una posible presentación de ETX201 IND en 2026.
• ETX201 tiene el potencial de ser un enfoque de tratamiento único para abordar la causa subyacente del síndrome de Angelman.

Investigación del Pipeline

• El candidato al dolor crónico, un miARN vectorizado basado en AAV9 diseñado para reducir la expresión de SCN9A (NaV1.7), demostró una corrección robusta y duradera de múltiples fenotipos de dolor en un modelo establecido de dolor de roedores. Los estudios de NHP están en curso con el potencial de nominar a un candidato de desarrollo en 2H25.
• El candidato a la enfermedad de Alzheimer, un miARN vectorizado basado en AAV9, demostró una eliminación robusta y duradera (hasta el 32 %) de MAPT (tau) a través de regiones cerebrales relevantes para la enfermedad en un estudio de NHP.
• Los datos de los programas de dolor y enfermedad de Alzheimer se presentarán en reuniones científicas a mediados de 2025.

Reorganización estratégica

•Encoded implementó una reducción del 29 % en la fuerza laboral, ampliando la pista de efectivo hasta el 3Q26.

• Las funciones afectadas incluyen principalmente la tecnología y la investigación y el desarrollo en etapa inicial.
• La pista mejorada apoya nuestro objetivo de alcanzar hitos clave, incluida la seguridad y eficacia clínica preliminar para ETX101, IND/CTA para ETX201 y la nominación de candidatos de desarrollo para nuestros programas comunes de SNC.

Actualizaciones Corporativas Adicionales

• En 2024, Encoded inició la construcción de una instalación GMP para apoyar la siguiente etapa de desarrollo de ETX101 y la cartera más amplia; la instalación estará completamente operativa en el 1Q25. En el futuro, todo el material de sustancias farmacéuticas para ETX101, ETX201 y el pipeline se fabricarán internamente.
• Encoded y Prevail Therapeutics, una subsidiaria de propiedad absoluta de Eli Lilly and Company, firmaron un acuerdo de colaboración en mayo de 2024 para que Lilly Gene Therapy utilizara los nuevos elementos regulatorios de Encoded. Estos elementos reguladores están diseñados para mejorar o reducir la expresión transgénica en tejidos y órganos específicos. Encoded recibió un pago por adelantado y es elegible para recibir pagos de hitos preclínicos, de desarrollo, regulatorios y comerciales.

Acerca de Encoded Therapeutics

Encoded Therapeutics es una empresa de medicamentos genéticos en etapa clínica que desarrolla potencialmente terapias únicas que modifican la enfermedad para trastornos graves del SNC. Nuestra tecnología patentada de ingeniería vectorial combina nuevos elementos reguladores y cargas útiles con vectores AAV, desbloqueando soluciones innovadoras para condiciones intratables de SNC. Nuestro programa líder en etapa clínica, ETX101 para el síndrome de Dravet, se dirige a la causa subyacente del trastorno a través de la regulación selectiva de SCN1A para un beneficio potencialmente duradero. El segundo programa de Encoded, ETX201, es una terapia génica vectorizada basada en miARN en etapa de desarrollo diseñada para restaurar la expresión de UBE3A en individuos con síndrome de Angelman. Al mismo tiempo, estamos avanzando en programas potencialmente mejores de su clase para afecciones comunes del SNC, incluyendo el dolor crónico y la enfermedad de Alzheimer. Aprovechando nuestra plataforma tecnológica patentada y nuestra experiencia, podemos avanzar eficientemente en los programas desde el descubrimiento hasta el desarrollo clínico. Encoded se compromete a ser pionero en tratamientos innovadores para los trastornos del SNC.

Para más información, visite www.encoded.com

Contacto

Jennifer Gorzelany
communications@encoded.com
650-515-9695

📢 Disclaimer / Aviso Importante

Con el objetivo de que la comunidad hispanohablante pueda comprender el comunicado de prensa original, FAST Latam ha realizado una traducción al español. Esta versión tiene el único propósito de facilitar el acceso a la información sobre los avances en investigación del síndrome de Angelman en Latinoamérica.

Para acceder al comunicado oficial en inglés, por favor dirigirse al enlace proporcionado.