Ultragenyx
Novato, CA 94949
15 de septiembre de 2023
Estimados miembros de la comunidad del Síndrome de Angelman,
En primer lugar, les agradecemos por su paciencia y apoyo mientras continuamos trabajando en una serie de preguntas críticas relacionadas con la elegibilidad en nuestros ensayos actuales y futuros para pacientes con Síndrome de Angelman.
Queremos compartir con ustedes la siguiente actualización sobre nuestro programa y asegurarles que estamos comprometidos en proporcionar actualizaciones oportunas a la comunidad de Angelman para que las familias puedan tomar decisiones informadas con respecto a la participación en un ensayo.
Mientras nuestro estudio actual de Fase 1/2 está evaluando el GTX-102 en pacientes pediátricos (de 4 a 17 años al momento de la selección) con deleciones en el gen UBE3A, planeamos evaluar la seguridad y eficacia de GTX-102 en pacientes menores de 4 años, así como en aquellos con Síndrome de Angelman de tipo no-deleción (es decir, mutaciones, defectos en el centro de impronta, disomía uniparental, mosaicismo). Estamos explorando activamente opciones y les informaremos a la comunidad del Síndrome de Angelman cuando tengamos más detalles sobre el diseño y el momento adecuado.
En cuanto a las personas que hayan sido tratadas previamente con otros ASOs, estamos recopilando la información necesaria para determinar cómo y cuándo podrían recibir tratamiento con otro producto en investigación. No sabemos cuánto tiempo tomará este proceso, pero mantendremos a la comunidad del Síndrome de Angelman actualizada. Entendemos que esta no es una respuesta completa, especialmente para las personas y familias que puedan haber participado en el ensayo de rugonersen (RO7248824).
La seguridad de las personas que viven con el Síndrome de Angelman es de suma importancia para Ultragenyx, por lo que necesitamos información completa y precisa que mejor informe nuestra estrategia científica y de desarrollo. Recomendamos que las familias trabajen con sus médicos para discutir sus planes de atención individual y las opciones para el futuro.
En Ultragenyx estamos comprometidos en colaborar con ustedes para aprender todo lo que podamos y mantener actualizada a la comunidad del Síndrome de Angelman para que puedan tomar decisiones importantes en el cuidado de sus familias. Gracias por todo lo que hacen,
Atentamente,
PARA VER EL COMUNICADO ORIGINAL, VISITE EL SITIOhttps://cureangelman.org/wp-content/uploads/2023/09/UltraGenyx_Community_Update_Letter_91523.pdf?fbclid=IwAR0q5oPqj13yVA9Kc-3GWRwwxblOBJXYUzamsXm2x6l7flSNtJivJOtMvSM_aem_AUYxf2jpKpDHtYuZYJsan9j4DY10SB4oy6t7GRyypugHbKUP67QAakw_ZwgnAEa2Big:
